AQAMAN стремится к редким нейродегенеративным заболеваниям

Синтетическое низкомолекулярное соединение, называемое AQAMAN, может предотвратить и даже обратить вспять процесс накопления вредного белка в нейронах, что связано с несколькими редкими нейродегенеративными нарушениями, включая заболевания полиглутамином (или polyQ).

Люди с поли-Q заболеваниями, такими как болезни Хантингтона и Мачадо-Джозефа, теряют мышечный контроль и координацию, поскольку нервные клетки медленно умирают в их мозге. Они испытывают все большие трудности с равновесием и походкой, а также с речью и глотанием. Эти наследственные заболевания вызваны генетическими мутациями и неизлечимы; срочно необходимы лекарственные препараты .

Эдвин Чан, биохимик из Китайского университета Гонконга (CUHK), изучал поли-болезни в течение последних двух десятилетий. Он сосредоточился на том, как белки в нейронах складываются неправильно, и как эти неправильно свернутые белки образуют токсичные комки, которые приводят к гибели клеток .

AQAMAN, что означает «Anti-polyQ Aggregation для нейродегенерации, связанной с Мачадо-Джозефом», – это молекула, синтезированная сотрудником Стивеном Циммерманом из Университета Иллинойса в Урбана-Шампейн и его коллегами. Первоначально он был разработан для лечения мышечной дистрофии. При тестировании AQAMAN in vitro и на плодовых мушках группа Чана, включая коллегу из CUHK Джеки Нго, обнаружила, что это соединение подавляет накопление токсического белка polyQ в нейронах.

«Мы были удивлены, обнаружив, что AQAMAN препятствует агрегации токсического белка в нервных клетках и надеется, что это может привести к новым методам лечения, которые принесут облегчение людям с расстройствами polyQ», – говорит Чан.

Команда ожидала, что AQAMAN нацелится на молекулы РНК с дефектами, которые, как известно, производят токсичные белки. Тем не менее, их анализ показал, что AQAMAN фактически заставляет белки диспергироваться и удаляться как часть нормального процесса «аутофагии» клетки, при котором клетки потребляют поврежденные части или ненужные продукты. Молекула AQAMAN связывается с растворимыми формами токсичных белков, но необходимы дальнейшие исследования, чтобы понять механизмы диспергирования более подробно.

Результаты, которые были представлены на обложке журнала биологической химии , могли бы помочь в разработке новых лекарств для лечения поли-заболеваний. Затем команда планирует проверить эффективность AQAMAN на животных моделях. Стратегии доставки лекарств также должны быть разработаны, прежде чем их можно будет рассматривать для лечения людей.

Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Варикоз: симптомы, лечение и профилактика заболевания
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!:

Adblock
detector