Многообещающая молекула дала надежду на новое лечение, которое могло бы остановить или замедлить болезнь Паркинсона, чего в настоящее время не может сделать ни одно лечение.
Исследователи из Университета Хельсинки обнаружили, что молекула BT13 обладает потенциалом как для повышения уровня дофамина, химического вещества, которое теряется при болезни Паркинсона, так и для защиты клеток мозга, продуцирующих дофамин, от гибели.
Результаты исследования, совместно финансируемого британской компанией Parkinson и опубликованного сегодня в журнале Movement Disorders , показали повышение уровня дофамина в мозге мышей после введения молекулы. BT13 также активировал специфический рецептор в мозге мыши для защиты клеток.
Как правило, к тому времени, когда людям ставят диагноз болезни Паркинсона, они уже потеряли 70-80 процентов своих клеток, продуцирующих дофамин, которые участвуют в координации движения.
В то время как современные методы лечения маскируют симптомы, ничто не может замедлить его прогрессирование или предотвратить потерю большего количества клеток головного мозга , и, поскольку уровень дофамина продолжает падать, симптомы ухудшаются и могут появляться новые симптомы.
В настоящее время исследователи работают над улучшением свойств BT13, чтобы сделать его более эффективным в качестве потенциального лечения, которое в случае успеха может принести пользу 145 000 человек, живущих с болезнью Паркинсона в Великобритании.
Исследование основано на предыдущем исследовании другой молекулы, которая нацелена на те же рецепторы в головном мозге, нейротрофический фактор, полученный из глиальной клеточной линии (GDNF), экспериментальное лечение болезни Паркинсона, которое было предметом документального фильма BBC в феврале 2019 года. Хотя результаты были не ясно, GDNF показал обещание восстановить поврежденные клетки в болезни Паркинсона.
Однако белок GDNF требует сложной операции для доставки лечения в мозг, потому что это большая молекула, которая не может преодолеть гематоэнцефалический барьер – защитный барьер, который предотвращает попадание некоторых лекарств в мозг.
BT13, меньшая молекула, способна преодолевать гематоэнцефалический барьер и, следовательно, может быть легче введена в качестве лечения, если показано, что она полезна в дальнейших клинических испытаниях.
Профессор Дэвид Декстер, заместитель директора по исследованиям в Parkinson’s UK, сказал:
«Люди с болезнью Паркинсона отчаянно нуждаются в новом лечении, которое может остановить состояние, а не просто маскировать симптомы.
«Одна из самых больших проблем в исследованиях Паркинсона – это как преодолеть гематоэнцефалический барьер, так что захватывающее открытие BT13 открыло новый путь для исследований, и молекула имеет большие перспективы как способ замедления или остановите болезнь Паркинсона.
«Необходимы дополнительные исследования, чтобы превратить BT13 в лечение, которое будет протестировано в клинических испытаниях, чтобы увидеть, действительно ли оно может изменить жизнь людей, живущих с болезнью Паркинсона».
Доктор Юлия Сидорова, ведущий исследователь исследования, сказала: «Мы постоянно работаем над повышением эффективности BT13. В настоящее время мы тестируем серию подобных соединений BT13, которые, согласно прогнозам компьютерной программы, имеют еще лучшие характеристики.
«Наша конечная цель – довести эти соединения до клинических испытаний в ближайшие годы».